Gentherapien korrigieren genetische Defekte, indem sie fehlende oder defekte Gene durch die Einschleusung eines funktionsfähigen Gens in die Zellen der Patient:innen ersetzen. Adeno-assoziierte Vektorviren (AAV-Kassetten oder Kapside) werden häufig als Transportsystem für diese Therapien verwendet. Mit dem Fortschritt in der Gentherapie steigt der Druck, Wirksamkeit, Sicherheit und Reinheit nachzuweisen und gleichzeitig mit der hohen Nachfrage und den engen Zeitvorgaben Schritt zu halten. Fehler sind hier keine Option. Leere oder nur teilweise gefüllte Kapside sind nicht nur ineffizient, sie können auch Immunreaktionen auslösen, die Wirksamkeit verringern und das Risiko einer Ablehnung des Produkts durch die Aufsichtsbehörden erhöhen.

Das Eurofins BioPharma Product Testing (BPT) Labornetzwerk bietet umfassende, GMP-konforme Dienstleistungen zur Charakterisierung von AAV-Kapsidpopulationen und stellt sicher, dass Ihre Gentherapie den regulatorischen Anforderungen entspricht und wie vorgesehen wirkt.

Unregelmäßigkeiten bei der AAV-Herstellung führen zu einer Heterogenität des Produkts und beeinträchtigen die Genübertragung. Unsere Testlösungen gewährleisten die Potency, Reinheit und Sicherheit Ihrer AAV-basierten Therapie. Mit ihrer langjährigen Erfahrung und wissenschaftlichen Expertise setzen unsere Teams eine Reihe modernster Analysemethoden ein, darunter:

• AUC (Analytical Ultra Centrifugation)
• TEM (Transmission Electron Microscopy)
• SEC-MALS (Size-Exclusion Chromatography with Multi-Angle Light Scattering)
• Mass Photometry

Jede dieser Technologien bietet spezifische Vorteile für die Detektion und Quantifizierung leerer, voller und teilweise gefüllter Kapside. Unsere Expert:innen empfehlen Ihnen die passende Methode – abgestimmt auf Ihre Entwicklungsphase, den regulatorischen Kontext und das therapeutisches Profil.

Mass Photometry ist eine der neuesten Ergänzungen unseres Portfolios – eine revolutionäre, markierungsfreie Technik, mit der die genaue Masse einzelner AAV-Partikel gemessen werden kann. Damit eignet sie sich ideal für die schnelle und genaue Charakterisierung von Kapsidverhältnissen ohne aufwendige Probenvorbereitung. Und die gute Nachricht ist: Im Jahr 2025 hat die USP neue Standards für die Messung von vollen und leeren AAV-Kapsiden mit sechs verschiedenen Methoden veröffentlicht, darunter auch die Massenphotometrie.

Die Bestimmung des Verhältnisses von leeren zu vollen Kapsiden des Vektorprodukts ist eine wichtige Qualitätsanforderung für den AAV-Produktionsprozess. Wir sind uns der Bedeutung dieser Analysen bewusst. Deshalb werden unsere Dienstleistungen unter strengen GMP-Bedingungen und auf der Grundlage fundierter regulatorischer Kenntnisse gemäß den FDA/EMA-Richtlinien durchgeführt.